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Farmaci “AI-first”: cosa cambia davvero nella scoperta di nuove molecole



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L’intelligenza artificiale sta trasformando la scoperta di farmaci: prevede quali molecole hanno più chance di funzionare, riduce tempi e fallimenti e rende più mirati i trial clinici. Crescono biotech “AI-native” e partnership tech-pharma, ma restano sfide su trasparenza, responsabilità, regolazione, privacy e gestione dei dati sensibili

Pubblicato il 12 feb 2026

Domenico Marino

Università Degli Studi Mediterranea di Reggio Calabria



Intelligenza Artificiale, la nuova frontiera per la ricerca farmaceutica

Per decenni lo sviluppo di un farmaco è stato un percorso tortuoso. Dalla fase di scoperta alla commercializzazione possono passare anche quindici anni, con investimenti che superano facilmente il miliardo di dollari per singolo principio attivo. La maggior parte delle molecole candidate fallisce lungo il cammino, spesso nelle fasi avanzate dei trial clinici, quando il costo degli insuccessi diventa più pesante.

Questo modello non è solo inefficiente, ma anche poco sostenibile in un mondo che deve affrontare malattie sempre più complesse, dall’invecchiamento della popolazione alle patologie neurodegenerative, fino alle infezioni emergenti.

Come l’intelligenza artificiale nella scoperta di farmaci cambia la selezione

L’ingresso dell’intelligenza artificiale promette di intervenire proprio nei punti più critici di questo processo. I moderni modelli di apprendimento automatico, addestrati su enormi quantità di dati biologici, chimici e clinici, sono in grado di individuare relazioni che sfuggono all’occhio umano.

Invece di testare migliaia di molecole in laboratorio in modo quasi cieco, gli algoritmi possono prevedere quali composti abbiano maggiori probabilità di legarsi a una proteina bersaglio, di essere efficaci e di risultare sicuri. Questo approccio trasforma la scoperta farmacologica da un’attività prevalentemente empirica a una disciplina guidata dalla previsione computazionale.

Tempi più brevi e candidate migliori: meno fallimenti lungo la pipeline

Una delle conseguenze più evidenti di questa trasformazione è la riduzione dei tempi. In alcuni casi, molecole progettate con l’aiuto dell’intelligenza artificiale sono passate dall’idea iniziale alla sperimentazione clinica in meno di due anni, un traguardo che fino a poco tempo fa sembrava irraggiungibile.

Non si tratta solo di velocità, ma anche di qualità delle candidate terapeutiche: selezionare meglio all’inizio significa ridurre il numero di fallimenti successivi, con un impatto enorme sui costi complessivi.

Biotech AI-native: nuove aziende e piattaforme per generare molecole

La spinta verso un approccio sempre più computazionale sta cambiando anche il profilo delle aziende coinvolte. Accanto ai grandi gruppi farmaceutici, emergono nuove realtà biotech nate fin dall’inizio come aziende “AI-native”, in cui biologi, chimici e informatici lavorano fianco a fianco.

Queste società non si limitano a usare software preesistenti, ma sviluppano piattaforme proprietarie capaci di generare molecole completamente nuove, ottimizzate per specifici bersagli biologici. Il risultato è una pipeline di farmaci potenzialmente più ampia e diversificata rispetto al passato.

Quando pharma incontra il settore tech: potenza di calcolo e alleanze

Parallelamente, si rafforza la collaborazione tra l’industria farmaceutica e il settore tecnologico. La potenza di calcolo necessaria per addestrare modelli complessi richiede infrastrutture avanzate, spesso basate su chip grafici di ultima generazione.

Questo ha portato alla nascita di alleanze strategiche in cui il know-how biologico si combina con l’eccellenza nell’hardware e nel software. In questo contesto, la biologia sta assumendo sempre più i tratti di una scienza dei dati, in cui la capacità di elaborare informazioni su larga scala diventa un vantaggio competitivo decisivo.

Automazione del lavoro scientifico: agenti IA e ricerca accelerata

Un altro fronte di innovazione riguarda l’automazione del lavoro scientifico. Alcuni sistemi di intelligenza artificiale sono progettati per agire come veri e propri agenti autonomi: analizzano dati, formulano ipotesi, scrivono codice per testarle e valutano i risultati.

Questo non significa sostituire gli scienziati, ma amplificarne le capacità. Liberati dalle attività più ripetitive e tecniche, i ricercatori possono concentrarsi sugli aspetti concettuali, interpretativi e creativi della ricerca.

Trial clinici più mirati con l’intelligenza artificiale nella scoperta di farmaci

L’impatto dell’IA si estende anche alle fasi cliniche. La progettazione dei trial, uno dei passaggi più costosi e delicati, può beneficiare enormemente dell’analisi avanzata dei dati.

Selezione dei pazienti e sottogruppi: studi più efficienti

Gli algoritmi possono aiutare a selezionare i pazienti più adatti, identificando sottogruppi che hanno maggiori probabilità di rispondere a una determinata terapia. Questo rende gli studi clinici più mirati, riduce il numero di partecipanti necessari e aumenta le possibilità di ottenere risultati chiari.

Gemelli digitali: modelli virtuali e nuovi scenari di confronto

Inoltre, l’uso di modelli virtuali di pazienti, spesso chiamati “gemelli digitali”, apre la possibilità di confrontare gli effetti di un trattamento con scenari simulati, riducendo la dipendenza da grandi gruppi di controllo.

Regolatori, trasparenza e responsabilità: i nodi dell’adozione

Questi sviluppi non passano inosservati agli enti regolatori. L’idea che parte della sperimentazione preclinica possa essere svolta in silico, riducendo l’uso di animali e accelerando la valutazione della sicurezza, è sempre più presa in considerazione.

Tuttavia, l’introduzione dell’intelligenza artificiale solleva anche nuove domande: come garantire la trasparenza dei modelli? Come validare decisioni prese da sistemi complessi e spesso opachi? E chi è responsabile se una previsione algoritmica si rivela errata?

Dati sensibili e condivisione: privacy, etica e proprietà intellettuale

La questione dei dati è centrale. I modelli di intelligenza artificiale sono tanto più efficaci quanto più ricchi e diversificati sono i dataset su cui vengono addestrati. Questo implica l’uso di grandi quantità di dati genetici, clinici e sanitari, spesso sensibili.

Proteggere la privacy dei pazienti, garantire l’uso etico delle informazioni e gestire la proprietà intellettuale diventano sfide cruciali. Allo stesso tempo, la condivisione controllata dei dati potrebbe accelerare enormemente il progresso scientifico, creando un delicato equilibrio tra apertura e protezione.

Cosa cambia per pazienti e società: accesso e medicina personalizzata

Nonostante le difficoltà, il clima nel settore è dominato da un cauto ottimismo. L’intelligenza artificiale non è vista come una soluzione magica, ma come uno strumento potente che, se usato correttamente, può rendere la ricerca farmaceutica più razionale, rapida ed efficiente.

I primi successi stanno convincendo investitori e ricercatori che il cambiamento è reale e duraturo. In prospettiva, questa rivoluzione potrebbe avere effetti profondi anche sulla società: farmaci sviluppati più rapidamente e a costi inferiori potrebbero diventare accessibili a un numero maggiore di pazienti, riducendo le disuguaglianze nell’accesso alle cure.

Inoltre, la capacità di progettare terapie più mirate apre la strada a una medicina sempre più personalizzata, in cui i trattamenti sono adattati alle caratteristiche biologiche del singolo individuo.

La scoperta di farmaci è sempre stata una delle sfide più complesse della scienza moderna. Oggi, grazie all’intelligenza artificiale, questa sfida sta cambiando volto. La rivoluzione non è immediatamente visibile, ma procede rapidamente, nascosta nei modelli matematici e nelle simulazioni al computer. Se le promesse saranno mantenute, i prossimi anni potrebbero segnare l’inizio di una nuova era della medicina, in cui la collaborazione tra intelligenza umana e artificiale diventa il motore principale dell’innovazione terapeutica.

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