Nelle stanze silenziose dei laboratori di ricerca, lontano dalle “luci della ribalta” della Silicon Valley, si sta consumando un passaggio epocale che ridefinisce i confini tra “informatica e biologia”.
Indice degli argomenti
La scoperta dei farmaci prima dell’intelligenza artificiale
Per decenni, l’industria farmaceutica ha funzionato come un enorme e lentissimo setaccio. Trovare una nuova molecola capace di curare una malattia è sempre stato un cammino epico, estenuante e incredibilmente costoso, un viaggio che richiedeva mediamente più di dieci anni e investimenti che superavano abbondantemente la soglia del miliardo di dollari per ogni singolo successo (ma anche insuccesso) terapeutico.
I ricercatori chiamano questo lungo iter “screening ad alta produttività”; tuttavia, nella pratica si tratta di un monumentale processo di prova ed errore, in cui migliaia di composti chimici vengono testati contro un bersaglio biologico sperando che uno di essi, per una “fortunata coincidenza” di cariche elettriche riesca a legarsi e a innescare l’effetto desiderato dagli scienziati.
Parliamo di un’epica corsa a ostacoli ove con migliaia di molecole di partenza, solo una manciata di loro supera i test preliminari; le pochissime che superano questa parte entrano nella fase clinica di sperimentazione sugli esseri umani e solo una (se tutto va bene) ottiene il via libera delle autorità regolatorie (come la Food and Drug Administration, FDA, negli States e l’Agenzia Italiana del Farmaco, AIFA).
Questa inefficienza strutturale ha persino un nome: la legge di Eroom1, che descrive graficamente come la scoperta di nuovi farmaci sia diventata esponenzialmente più costosa e meno produttiva anno dopo anno, a dispetto dei progressi scientifici complessivi.
Anthropic e i farmaci generati dall’intelligenza artificiale
Oggi, questa dinamica sta subendo una “scossa tellurica” che arriva direttamente dai top player del settore dell’Intelligenza Artificiale; in questo senso, l’ultimo annuncio del colosso statunitense Anthropic2 rappresenta in questo senso un vero e proprio punto di non ritorno. La società californiana, celebre per lo sviluppo della famiglia di modelli linguistici Claude, ha rotto gli indugi presentando “Claude Science”: non una semplice estensione dei modelli che già oggi aiutano ricercatori e programmatori a scrivere codice o a riassumere documenti, bensì di una piattaforma integrata progettata per supportare l’intera filiera della ricerca scientifica, dalla visualizzazione di strutture molecolari complesse alla gestione di flussi di lavoro biochimici estremamente intricati.
Ma la vera notizia, quella che ha scosso le fondamenta delle grandi multinazionali farmaceutiche tradizionali, è un’altra: Anthropic non intende limitarsi a vendere i propri strumenti digitali a terzi. L’azienda di San Francisco ha deciso, infatti, di scendere direttamente in campo per sviluppare autonomamente i propri farmaci proprietari, partendo in particolare dalle cosiddette “malattie rare”, ossia quelle patologie che colpiscono percentuali ridotte della popolazione mondiale e che la grande industria farmaceutica non tiene in particolare considerazione perché economicamente poco redditizie rispetto ai costi astronomici dello sviluppo tradizionale.
Dai wet lab alla ricerca farmaceutica guidata dall’AI
Per trasformare questa visione in realtà concreta, la casa tecnologica fondata dai fratelli italo-americani Amodei ha dovuto compiere un passo insolito e coraggioso per un’azienda nata interamente nel mondo cloud. Anthropic ha iniziato a costruire i propri “laboratori bagnati” (i cosiddetti “wet labs”), spazi fisici attrezzati con provette, microscopi, reagenti e sequenziatori genetici dove le molecole possono essere sintetizzate e testate sul serio, non affidandosi più solo alle simulazioni virtuali o a laboratori partner esterni3.
Per popolare queste nuove strutture, Anthropic ha avviato una massiccia campagna di assunzioni, strappando biochimici e biologi molecolari di altissimo profilo alle migliori università del mondo (a partire da Oxford) e a importanti colossi del settore farmaceutico. Questa mossa sposta l’asse della competizione tecnologica globale su un terreno inedito.
Non basta più accumulare miliardi di parametri in una rete neurale o possedere sterminati centri di elaborazione dati; ora le aziende tecnologiche devono imparare a maneggiare la “materia biologica”, con tutte le sue complessità, le sue impurità e la sua (intrinseca) imprevedibilità.
Questa discesa nel “mondo fisico” dei colossi AI non è un caso isolato, ma riflette una necessità profonda che accomuna i giganti della Silicon Valley.
Nel momento in cui i modelli di Intelligenza Artificiale generativa sembrano avvicinarsi a un livello di saturazione nella pura elaborazione di testo o codice, i leader del settore sentono il bisogno di applicare queste straordinarie capacità di calcolo a problemi reali e complessi al fine (o nel tentativo) di giustificare le enormi valutazioni finanziarie e i mostruosi consumi energetici dei loro sistemi.
Google ha aperto la strada con Isomorphic Labs, la divisione nata dal successo storico di AlphaFold che utilizza l’apprendimento profondo (cosiddetto “Deep Learning”) per mappare la struttura tridimensionale di tutte le proteine conosciute4. Un’altra realtà pionieristica è Insilico Medicine, che ha già portato diverse molecole progettate interamente dall’algoritmo nelle fasi avanzate degli studi clinici sull’uomo. Anthropic si inserisce in questo club esclusivo con una strategia ancora più integrata, cercando di fondere l’approccio puramente computazionale con la validazione sperimentale immediata all’interno delle proprie mura5.
Come l’intelligenza artificiale progetta nuove molecole
Il concetto alla base dei farmaci generati (scoperti/creati) dall’Intelligenza Artificiale si fonda su un presupposto “elegante” che vede la biologia compresa come un codice. Le proteine, che sono i mattoni fondamentali del nostro corpo e i bersagli biologici della quasi totalità dei farmaci sul mercato, non sono altro che catene ripiegate di amminoacidi (molecole organiche fondamentali per la formazione delle proteine). Questa sequenza può essere letta e analizzata esattamente come se fosse una stringa di testo o un frammento di codice informatico.
Poiché i cosiddetti “modelli linguistici di grandi dimensioni” (“Large Language Model” o “LLM”) sono nati per eccellere nell’identificazione di pattern (modelli) semantici all’interno di strutture testuali, gli scienziati hanno scoperto che questi stessi algoritmi sono formidabili nel comprendere la “grammatica profonda” della biologia e della chimica.
Un LLM come Claude, se opportunamente addestrato su database biologici, non si limita a cercare correlazioni superficiali, ma può generare ipotesi su come una molecola mai esistita in natura potrebbe legarsi a una specifica proteina bersaglio, agendo come una chiave perfetta progettata al millimetro per una serratura cellulare precedentemente considerata inviolabile.
Farmaci IA, tempi di ricerca e malattie rare
Questa accelerazione iniziale nella fase di scoperta molecolare promette di accorciare i tempi della prima fase di ricerca da anni a poche settimane (o addirittura giorni). L’Intelligenza Artificiale è in grado di vagliare miliardi di combinazioni teoriche in una frazione di secondo, scartando immediatamente quelle tossiche o chimicamente instabili e lasciando ai ricercatori umani solo un ristretto elenco di candidati ad altissimo potenziale. Si tratta di un progresso monumentale, specialmente per le malattie rare.
Quando un’azienda deve decidere se investire su una cura destinata a poche migliaia di pazienti in tutto il mondo, il costo della ricerca preliminare rappresenta spesso una barriera insormontabile. Abbattendo questa barriera (grazie al calcolo algoritmico), molte terapie che prima erano considerate economicamente impraticabili potrebbero improvvisamente diventare realizzabili, offrendo una speranza concreta a milioni di famiglie che oggi vivono nell’ombra di patologie prive di qualsiasi trattamento autorizzato.
Il nodo clinico e regolatorio dei farmaci generati dall’AI
Tuttavia, l’entusiasmo dei colossi della Silicon Valley deve fare i conti con la dura e complessa realtà della medicina clinica. Un conto è progettare una molecola che risulti “affascinante” sullo schermo di un computer o, persino, verificare la sua efficacia in vitro (riprodotti in provetta) su cellule isolate all’interno di un “laboratorio bagnato”; un conto (del tutto diverso) è somministrare quella molecola a un organismo umano complesso, dinamico e, spesso, caotico. La biologia non è un foglio di calcolo Excel.
Una molecola che sembra perfetta sulla carta può rivelarsi altamente tossica per il fegato, venire degradata dallo stomaco prima di raggiungere il suo obiettivo o innescare reazioni immunitarie impreviste e, in taluni casi, fatali.
Questo divario tra la plausibilità teorica generata dagli algoritmi “sulla carta” e la reale efficacia clinica descrive graficamente come le risposte plausibili e seducenti dei modelli debbano sempre superare la disciplina rigida delle prove empiriche (acquisite tramite l’esperienza sensoriale, l’osservazione diretta o la sperimentazione) prima di poter essere considerate adatte alla somministrazione medica.
Le fasi degli studi clinici
Inoltre, il percorso regolatorio imposto da enti molto severi e attenti – come la FDA statunitense, l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e la nostra AIFA – non ammette scorciatoie tecnologiche. Indipendentemente da quanto sia “intelligente” il modello che ha concepito la molecola, l’iter degli studi clinici rimane lo stesso (disciplinato, peraltro, dal rigido Regolamento UE 536/2014).
Si parte con la Fase I per verificare la sicurezza del composto su piccoli gruppi di volontari sani si passa alla Fase II per valutare l’efficacia iniziale su pazienti affetti dalla patologia, fino ad arrivare alla Fase III (di conferma), che richiede studi controllati su larga scala per dimostrare un reale beneficio terapeutico rispetto alle cure esistenti. Segue la Fase IV (di post-marketing) successivamente all’approvazione dell’ente regolatorio (es. AIFA) e l’immissione in commercio del farmaco.
Questo processo richiede tempo, pazienza e un’enorme quantità di risorse umane ed economiche. Gli esperti stimano che, anche con l’aiuto delle Intelligenze Artificiali più sofisticate, ci vorrà almeno un decennio prima che un farmaco interamente ideato e sviluppato nei laboratori di Anthropic (o dei suoi competitor) possa superare tutti i controlli di sicurezza e arrivare sugli scaffali delle farmacie o nei reparti ospedalieri.
Dati e allucinazioni scientifiche nella ricerca con AI
Accanto alle questioni metodologiche e temporali, emergono anche profondi interrogativi etici e strategici che riguardano la qualità dei dati su cui questi modelli vengono addestrati. Gli algoritmi imparano analizzando la letteratura scientifica del passato. Se questi dati storici contengono pregiudizi di genere, etnici o metodologici, il sistema rischia di amplificare e di rendere “eterni” questi errori, escludendo intere fasce di popolazione o ignorando filoni di ricerca promettenti ma meno “battuti”. C’è anche il rischio concreto delle cosiddette “allucinazioni” scientifiche.
Le allucinazioni si hanno quando un sistema di Intelligenza Artificiale genera informazioni del tutto false, infondate o logicamente scorrette, ma le presenta con assoluta sicurezza e in modo molto convincente. Per esempio, se chiedessimo qual è il miglior ristorante di pesce a Bari e il modello AI descrivesse un locale con menù, prezzi e recensioni… con il ristorante che ha chiuso da mesi oppure che non è mai esistito, quella sarebbe un’allucinazione.
Nei contesti di interazione quotidiana (quando, per esempio, chiediamo qualsiasi cosa a ChatGPT o Gemini), un’allucinazione si traduce in un’informazione “curiosa” ma errata. In un contesto biochimico, invece, un’allucinazione può significare la generazione di una formula chimica plausibile all’apparenza, ma chimicamente impossibile da sintetizzare o, peggio ancora, potenzialmente tossica.
Per questa ragione, lo sforzo attuale è volto a integrare meccanismi di controllo rigorosi che costringano l’algoritmo a basare ogni sua affermazione o proposta molecolare su prove empiriche verificabili, riducendo al minimo lo scarto tra la creatività astratta della macchina e la realtà fisica della chimica.
Big Tech e brevetti farmaceutici nell’era dell’AI
La discesa delle aziende tecnologiche nel settore farmaceutico rappresenta anche un mutamento strutturale negli equilibri economici globali. Le grandi multinazionali de settore si trovano oggi a dover gestire flussi di cassa giganteschi generati dai loro servizi digitali tradizionali, ma al contempo devono affrontare una concorrenza spietata e il rischio di saturazione dei loro mercati storici.
Diversificare le proprie attività entrando in un settore ad alto valore aggiunto e ad altissimo impatto sociale come quello sanitario è una mossa logica, ma che comporta rischi di concentrazione senza precedenti. Se un ristretto gruppo di imprese controlla le piattaforme di comunicazione digitale, i motori di ricerca, le infrastrutture di calcolo e, in futuro, anche i brevetti dei farmaci salvavita che curano le malattie più diffuse, il livello di centralizzazione del potere economico e sociale raggiungerebbe livelli mai visti nella storia.
La regolamentazione di queste nuove filiere ibride sarà una delle sfide più delicate per i legislatori dei prossimi anni.
Ricercatori e medicina computazionale
In questa nuova era della scienza, la figura del ricercatore non è destinata a scomparire, ma sta subendo una mutazione profonda. Il biologo molecolare del futuro non sarà più solo un esperto di provette e colture cellulari, ma dovrà possedere solide competenze informatiche per poter dialogare efficacemente con i modelli di calcolo. Al contempo, gli ingegneri informatici dovranno acquisire una sensibilità biologica e chimica per comprendere i limiti intrinseci delle simulazioni digitali.
In questo scenario, piattaforme come Claude Science agiscono come ponti linguistici e operativi, traducendo il linguaggio complesso delle formule chimiche e dei dati clinici in interfacce accessibili e manipolabili. Questa “democratizzazione” degli strumenti di calcolo avanzati potrebbe consentire anche a piccoli laboratori universitari o a start-up indipendenti di condurre ricerche che un tempo erano monopolio esclusivo dei colossi industriali, aprendo la strada a un ecosistema di ricerca più diversificato e distribuito.
Il riposizionamento dei farmaci già approvati
A questo si aggiunge un ulteriore, affascinante campo d’azione: il riposizionamento dei farmaci (“Drug Repurposing” o “Drug Repositioning”) già esistenti. Spesso, molecole approvate anni fa per curare una determinata patologia nascondono proprietà terapeutiche insospettabili che potrebbero combattere malattie del tutto diverse. L’Intelligenza Artificiale eccelle proprio in questo, ossia nello scansionare simultaneamente database immensi di cartelle cliniche, relazioni biochimiche ed esiti di vecchi studi clinici per trovare collegamenti sfuggiti – a suo tempo – all’occhio umano.
Il che è un vantaggio pratico enorme: dato che un farmaco già approvato ha già superato i severi controlli di tossicità e sicurezza, i tempi per autorizzare il suo impiego contro una nuova patologia si riducono a una frazione rispetto a quelli di una molecola creata da zero. Questa strategia potrebbe rivelarsi un’arma formidabile nella gestione di emergenze epidemiche o nel trattamento rapido di malattie degenerative a progressione veloce.
Accesso globale alle terapie generate dall’AI
Un’altra riflessione necessaria riguarda l’aspetto geopolitico e la disparità di accesso globale a queste tecnologie salvavita. Sebbene la “promessa” dell’Intelligenza Artificiale sia quella di rendere “democratica” la medicina, esiste il rischio concreto che i brevetti e le tecnologie di calcolo rimangano saldamente concentrati nelle mani di pochissime aziende ubicate in ristrette aree geografiche del mondo (es. USA, ma anche Cina).
Questo scenario rischierebbe di allargare ulteriormente il divario sanitario tra paesi ricchi, in grado di permettersi terapie personalizzate progettate da algoritmi di ultima generazione, e paesi in via di sviluppo, ancora alle prese con la carenza di farmaci essenziali di base. È indispensabile che lo sviluppo di queste nuove scienze computazionali sia accompagnato da accordi internazionali e politiche di scienza aperta che garantiscano una distribuzione equa dei benefici terapeutici.
Medicina potenziata dall’AI tra scetticismo e speranza
L’evoluzione della medicina potenziata dall’Intelligenza Artificiale non deve essere vista come una marcia trionfale priva di ostacoli, ma come una transizione complessa che richiede un costante bilanciamento tra l’ottimismo tecnologico e il sano scetticismo scientifico. La validazione sul campo rimarrà sempre l’unico arbitro imparziale. Nessuna simulazione al computer, per quanto dettagliata, potrà mai sostituire il rigore metodologico di uno studio clinico controllato e l’osservazione attenta dei medici e del loro staff al letto del paziente.
La vera rivoluzione non sarà rappresentata dalla scomparsa dell’elemento umano, ma dalla nascita di una nuova forma di collaborazione in cui l’ingegno, l’intuizione etica e la compassione umana si alleano con la spaventosa potenza di calcolo delle macchine per affrontare le malattie che per secoli hanno afflitto l’umanità, scrivendo insieme un capitolo inedito e colmo di speranza nella storia della medicina contemporanea.
Dai LLM ai wet lab: la verifica dei farmaci IA
Ma per comprendere a fondo questa sfida, occorre soffermarsi su un aspetto cruciale messo recentemente in luce dalla stessa comunità scientifica, ossia la distinzione fondamentale tra la “plausibilità discorsiva” di un’Intelligenza Artificiale e la sua precisione decisionale. Quando un ricercatore interroga un LLM, l’interfaccia risponde con un linguaggio straordinariamente fluido, sicuro e apparentemente impeccabile, strutturato in report che ricalcano fedelmente lo stile della letteratura accademica.
Questo formalismo, così rifinito, può trarre in inganno (allucinazione), creando una falsa percezione di accuratezza in un campo in cui un singolo atomo fuori posto può trasformare una potenziale cura in un veleno letale. Gli scienziati evidenziano in questi contesti una chiara discrepanza: la macchina produce risposte ottimizzate per l’accettazione e la plausibilità colloquiale, ma non necessariamente conformi al rigore richiesto dai processi decisionali di grado scientifico.
Il laboratorio come prova delle ipotesi di Claude
Per colmare questa lacuna, Anthropic ha dovuto impostare i propri wet lab non solo come centri di produzione chimica, ma come veri e propri laboratori di verifica empirica e smentita sistematica delle ipotesi suggerite da Claude. I biologi molecolari assunti dal colosso a stelle e strisce hanno proprio il compito di agire come censori critici della macchina, testando fisicamente su colture cellulari e sistemi biologici reali le combinazioni molecolari generate dall’algoritmo.
Questo continuo scambio tra la teoria computazionale simulata al computer e la verifica sperimentale in laboratorio rappresenta il vero cuore metodologico della sfida. Solo attraverso questa rigorosa “dialettica” tra l’immaginazione artificiale e il riscontro fisico della materia vivente sarà possibile superare le scetticità storiche che circondano le biotecnologie algoritmiche.
Non siamo di fronte a una bacchetta magica che risolverà istantaneamente ogni sofferenza, bensì a una nuova cassetta degli attrezzi infinitamente più potente del passato, il cui corretto utilizzo richiederà un livello di responsabilità scientifica, etica e regolatoria mai sperimentato prima d’ora nell’avventura della civiltà umana.6
Note
Anthropic wants to develop its own drugs. The Verge. https://www.theverge.com/ai-artificial-intelligence/961311/anthropic-claude-science-ai-drug-development↩︎
“Eroom” sta per “Moore” al contrario. Sono due leggi “alter-ego” che descrivono due trend opposti nel progresso tecnologico. Mentre l’informatica aumenta le prestazioni a costi inferiori (Legge di Moore), la ricerca farmacologica richiede investimenti sempre maggiori per produrre meno farmaci, affrontando costi di sviluppo che raddoppiano ogni nove anni (Legge di Eroom).↩︎
Claude Science, an AI workbench for scientists, is now available. Anthropic. https://www.anthropic.com/news/claude-science-ai-workbench↩︎
Ai “laboratori bagnati” (Wet Lab) si contrappongono i “laboratori secchi” (Dry Lab), ossia quelli che non coinvolgono sostanze chimiche o materiali biologici.↩︎
AlphaFold: sei anni dopo la rivoluzione della biologia. Agenda Digitale. https://www.agendadigitale.eu/sanita/alphafold-sei-anni-dopo-la-rivoluzione-della-biologia/↩︎
L’IA può rendere il bioterrorismo più accessibile? Il nuovo allarme globale. Agenda Digitale. https://www.agendadigitale.eu/sicurezza/lia-puo-rendere-il-bioterrorismo-piu-accessibile-il-nuovo-allarme-globale/↩︎
Partecipa alla community