Sempre più Paesi riconoscono il valore delle terapie digitali e l’importanza di consentirne un accesso equo tramite la definizione di criteri di valutazione e percorsi di accesso e rimborso specifici. Fondamentale definire una via italiana.
Terapie digitali: cosa sono e perché è importante abilitarne l’accesso equo nel SSN
In un Report elaborato da Healthware e Digital Therapeutics Alliance, “DTx Policy Pathways: the evolving scenario in Europe; Landscape Analysis & Converging Trends” e presentato al DTA Summit 2023 tenutosi a Washington DC il 9 giugno , viene condivisa la nuova definizione di Terapie Digitali (DTx), riconosciuta dall’ISO (l’Organizzazione Internazionale per la Standardizzazione). Si tratta di software destinati a trattare o alleviare una malattia, un disturbo, una condizione o un infortunio generando e fornendo un intervento medico che abbia un impatto terapeutico positivo dimostrabile sulla salute di un paziente.
Nel contesto del quadro regolatorio europeo, parliamo quindi di software, certificati come dispositivi medici, che forniscono ai pazienti interventi terapeutici di comprovata efficacia clinica.
Per chiarire ulteriormente, forniamo alcuni esempi: vi sono DTx che hanno dimostrato tramite studi clinici randomizzati di essere efficaci per il trattamento della depressione o dell’insonnia, oppure, persino, di aumentare la sopravvivenza di pazienti affetti da carcinoma polmonare.
Rispetto al vasto ambito della sanità digitale, alla luce della sicurezza tecnica certificata e dell’efficacia clinica comprovata delle DTx, diventa importante abilitarne un accesso equo. Inoltre, è evidente che potrebbero favorire e potenziare la continuità delle cure e modelli di cura centrati sulla persona.
DTx Policy Report: lo scenario evolutivo europeo
Sempre più paesi in Europa e nel mondo stanno riconoscendo l’esistenza di una sottocategoria di dispostivi medici software, di natura digitale, in grado di avere un impatto terapeutico positivo dimostrabile – di comprovata efficacia clinica. Da un punto di vista regolatorio, la certificazione CE, secondo la normativa MDR 2017/745 ne conferma la sicurezza tecnica. Tuttavia, vi è la necessità di definire criteri di valutazione del loro valore in termini di Health Technology Assesment (HTA) e politiche di accesso e rimborso che siano adeguati e specifici per la natura digitale del dispositivo medico.
Il Report racconta lo scenario evolutivo europeo in cui un numero crescente di Paesi hanno definito o stanno definendo criteri di valutazione, accesso e rimborso adatti alle terapie digitali.
L’iniziativa belga mHealthBelgium
Già nel 2018, il Belgio lanciò l’iniziativa mHealthBelgium, volta all’integrazione delle app per la salute, certificate come dispostivi medici, nel sistema sanitario. Definendo un sistema di valutazione piramidale (“a step”), tale per cui soluzioni che rispettano requisiti di sicurezza tecnica, data privacy e interoperabilità possono essere inserite in piattaforma; mentre per quelle con studi di efficacia e costo-efficacia in corso o completati si può prevedere anche la rimborsabilità. Ad oggi, vi sono 38 applicazioni software certificate in piattaforma.
Le DTx nel Regno Unito
Nel 2019, il National Institute for Health and Care Excellence (NICE) Inglese ha pubblicato la prima versione dell’Evidence Standards Framework definendo gli standard che le tecnologie digitali devono rispettare per dimostrare il proprio valore nel contesto del National Health Service (NHS), specificando l’esistenza di una sottocategoria di tecnologie digitali con fini terapeutici, come le DTx. Nel 2021, con il Digital Technology Assessment Criteria (DTAC), si è, inoltre, predisposto un processo di valutazione che le tecnologie di salute digitale devono rispettare per poter essere prese in considerazione per l’utilizzo e la rimborsabilità nel contesto del NHS. Infine, il NICE ha definito percorsi di Early Value Assessment (EVA) che hanno permesso, solo tra febbraio e marzo 2023, di raccomandare l’utilizzo nel contesto del NHS di 12 DTx per l’ansia e la depressione. Alla luce di prove di efficacia clinica e costo-efficacia, il NICE ha raccomandato anche l’utilizzo di una DTx per il trattamento dell’insonnia, persino come alternativa ad alcuni trattamenti farmacologici.
L’accesso alle DTx in Germania
Nel 2019, la Germania nel contesto di una legge dedicata alla sanità digitale, ha introdotto un’ordinanza che delinea i criteri di valutazione, accesso e rimborso per le applicazioni di sanità digitale certificate come dispostivi medici (Digitalen Gesundheitsanwendungen, DiGA), prevedendo anche un percorso di accesso precoce condizionato al rispetto di pre-requisiti di sicurezza, usabilità e interoperabilità tecnica per poi generare evidenze di efficacia clinica entro 12 mesi dalla rimborsabilità. Lanciato nel 2020, ora conta 47 DiGA rese accessibili ad operatori sanitari e pazienti tramite la rimborsabilità, 18 in modo temporaneo e 29 in modo permanente.
I Dispostivi Medici Digitali in Francia
Anche la Francia, nel marzo 2023 ha formalmente riconosciuto la natura digitale di un sottogruppo di dispositivi medici, definendoli Dispostivi Medici Digitali (Dispositifs Médicaux Numériques, DMN). Di conseguenza, sono stati delineati criteri di valutazione specifici e un percorso di accesso precoce condizionato. Inoltre, ha ulteriormente differenziato tra dispositivi medici digitali con fini terapeutici, come le DTx, e quelli di telemonitoraggio.
I paesi del nord Europa
Oltre a questi Paesi che hanno già definito criteri e percorsi formali specifici, anche nei Paesi del Nord Europa, come in Danimarca e Finlandia, si sta lavorando sulla definizione di valutazioni HTA specifiche, e ove possibili congiunte, per i dispostivi medici di natura digitale.
Si tratta di modelli interessanti anche per l’Italia e che dimostrano la necessità di riconoscere che le DTx, e più in generale i dispostivi medici digitali, necessitino di criteri e percorsi di valutazione e accesso specifici, che possano garantire sia la loro sicurezza ed efficacia, ma anche l’equità e rapidità di accesso.
Elementi di convergenza e best practice armonizzabili
Per quanto il quadro appaia frammentato e vi siano sicuramente aspetti di natura specifica di ogni Paese di cui tenere conto, dall’analisi approfondita riportata nel Report emergono alcuni elementi comuni.
- Nomenclature diversificate ma classificazione regolatoria comune: nonostante i Paesi stiano applicando definizioni diversificate (DiGA, DMN, DHTs, mhealth App), nel contesto europeo le DTx sono regolamentate come dispostivi medici, secondo la normativa MDR 2017/745.
- Necessità di definire criteri di valutazione HTA specifici per la natura digitale del dispositivo medico software: i paesi che stanno abilitando l’accesso equo, tramite la rimborsabilità, alle DTx, lo hanno fatto definendo criteri di valutazione HTA e policy di accesso adeguate e specifiche per la natura digitale del dispositivo medico. In particolare, si tratta di criteri di valutazione che tengano conto di aspetti tecnologici – quali la sicurezza tecnica, la data privacy e l’interoperabilità; oltre alla necessità di evidenze rispetto al valore clinico e in alcuni casi anche organizzativo.
- Percorsi di accesso specifici con meccanismi di accesso precoce condizionato: i tempi relativamente brevi del ciclo di vita di un software, la sua natura evolutiva e i rischi relativamente contenuti rispetto alla salute umana, richiedono meccanismi che ne abilitino l’accesso in modo sicuro, ma al contempo tempestivo. Tutti i Paesi che hanno definito politiche di accesso specifiche per i dispostivi medici di natura digitali, quali Germania, Francia, Belgio e Inghilterra, hanno anche definito meccanismi di accesso precoce condizionato. Il dispositivo software che rispetta dei pre-requisiti tecnici viene reso accessibile e rimborsato in modo tempestivo, a condizione di generare evidenze di efficacia clinica entro un tempo predefinito. Se entro quell’arco di tempo si dimostra anche l’efficacia clinica, la rimborsabilità viene confermata.
- Gli standard applicati per valutare la qualità, sicurezza e usabilità tecnica tendono a convergere tra Paesi e sono spesso considerati prerequisiti per percorsi di accesso anticipato/precoce condizionato.
- È auspicabile una maggiore armonizzazione rispetto ai criteri di valutazione per le DTx e, ove adeguato, la promozione del riconoscimento reciproco di valutazioni tecniche e cliniche o di valutazioni cliniche congiunte. Ciò permetterebbe di ridurre duplicazioni, disuguaglianze e frammentazione – in linea anche con l’approccio previsto dal nuovo regolamento europeo sull’HTA.
- Il valore della real-world evidence: la possibilità di valorizzare e mettere a sistema i dati provenienti “dal mondo reale” generati anche dall’adozione delle DTx è generalmente riconosciuta; tuttavia, sono necessarie linee guida per la definizione di studi adeguati, per l’uso secondario dei dati sanitari e il loro riconoscimento ai fini del monitoraggio post-marketing e dei meccanismi di prezzo e rimborso.
- Fondamentale la system readiness: se la definizione di policy di accesso e rimborso adeguati è fondamentale, è altresì importante abilitare l’adozione e la messa a sistema delle DTx tramite lo sviluppo di un ecosistema abilitato e abilitante. È importante, per esempio, garantire l’adeguatezza dell’infrastruttura tecnologica dei sistemi sanitari, l’integrazione delle DTx nei percorsi clinico-organizzativi, processi prescrittivi e di usabilità semplici ed efficaci per operatori sanitari e pazienti, e lo sviluppo di cultura, conoscenze e competenze digitali diffuse.
Lo stato dell’arte in Italia
In Italia, ad oggi ci sono diverse DTx pronte ad essere messe a disposizione dei pazienti: alcune già rimborsate all’estero e altre in corso di validazione clinica proprio in Italia, ci sono almeno cinque studi clinici randomizzati in corso su terapie digitali, ma si arriva a una decina se si allarga l’orizzonte ai dispostivi medici digitali rivolti al telemonitoraggio e alla teleriabilitazione. Inoltre, una recente Expert Opinion condotta da Healthware insieme a un panel di esperti multistakeholder, ha visto raccomandare l’integrazione delle DTx nei percorsi di cura per la depressione nel SSN. Tenendo conto dei bisogni insoddisfatti e delle raccomandazioni scientifiche basate sull’evidenza per il trattamento di depressione, gli esperti hanno concordato sul valore di DTx per migliorare le cure all’interno del SSN per la depressione lieve, moderata e grave, nonché per la prevenzione delle ricadute e la gestione della depressione sottosoglia.
Cosa manca in Italia per un accesso equo, sicuro e tempestivo anche nel SSN
Le DTx in Italia, da un punto di vista regolatorio, sono riconducibili alla legge per i dispostivi medici. Ma, mancano criteri di valutazione, accesso e rimborso idonei ai dispostivi medici di natura digitale e che ne possano permettere un accesso equo, sicuro e tempestivo anche nel contesto del SSN. Si tratta di un tema anche di equità.
Oggi si riscontra la paradossale situazione per cui terapie digitali di comprovata efficacia clinica, sono già accessibili e rimborsabili in Paesi limitrofi ma non in Italia. Inoltre, come dispostivi medici certificati hanno, anche in Italia, l’autorizzazione alla messa in commercio ed è quindi presumibile che saranno sempre di più resi disponibili tramite canali privati, aumentando la spesa cosiddetta “out of pocket” e le disuguaglianze. Inoltre, applicando i percorsi previsti per i dispostivi medici, si rischiano disuguaglianze e frammentazione a livello Regionale. È, invece, fondamentale poterne garantire l’adozione da parte di medici e pazienti nel contesto del Servizio Sanitario Nazionale, con le relative garanzie di standard di qualità e equità che la definizione di politiche appropriate di accesso e rimborso potrebbe permettere.
Conclusioni
Sarà fondamentale il ruolo del Ministero della Salute, di Agenas nella veste di agenzia per la sanità digitale, dell’intergruppo parlamentare per la sanità digitale e le terapie digitali, e di tutti gli stakeholder perché si possa definire tempestivamente “una via” italiana che garantisca l’equità di accesso alle DTx e sia all’avanguardia rispetto ad un settore in rapida evoluzione. Inoltre, altrettanto importante agire su barriere e fattori abilitanti per poterne garantire un’adozione e messa a sistema nel contesto del SSN.
